Генная терапия показала эффективность в лечении врожденной слепоты
Терапия, разработанная американскими учеными, доставила рабочие копии GUCY2D в глаза пациентов, страдающих от одной из самых распространенных и тяжелых форм нарушения зрения, вызванной мутацией этого гена. Все трое больных, принимавших участие в испытаниях, продемонстрировали улучшение зрения и отсутствие побочных эффектов.