«Это конец начала». Эта английская фраза (от англ. «This is the end of the beginning») наиболее точно описывает то, что произошло 26 июня 2000 года. В этот день после 15 лет исследований завершился грандиозный проект «Геном человека» и началась постгеномная эра – новый этап в развитии человечества.
Американские ученые выделили вирусный белок, который подавляет активность системы CRISPR-Cas13, работающей с РНК. Кроме того, что белок позволяет бактериофагам преодолевать бактериальную систему иммунитета и размножаться, потенциально он может быть использован для контроля активности CRISPR в клетках человека, предполагают авторы статьи в Science.
Эксперименты на мышах и человеческих тканях подтвердили, что инактивация единственного гена с помощью CRISPR способна снизить внутриглазное давление, которое в противном случае привело бы к слепоте. На очереди клинические испытания с участием человека. Если они пройдут успешно, 64 миллиона человек, страдающих глаукомой, смогут встать в очередь на терапевтический укол.
Для лечения врождённых заболеваний не обязательно редактировать геном зародыша. И можно не забирать клетки у пациента. Теперь делается всё непосредственно в самом человеке. Это эффективней и безопасней. Пока, правда технология тестируется и отрабатывается. Но мы верим в успех. В США начались клинические испытания CRISPR-терапии для борьбы с одной из формы врожденной слепоты — амаврозом Лебера 10 типа. Первому пациенту ввели […]