Про то, как я начала бороться со своим старением

Свежая история прямиком из Японии города Окинава Institute of Science and Technology. От нашего нашего партнёра, друга биотехнолога Ларисы Шелоуховой.

Про то, как я начала бороться со своим старением

Скорее всего, прочитав заголовок поста, у вас возникла одна из следующих реакций:

  1. Такая молодая, а уже “борется со старением”
  2. Непонятно, как с ним бороться, что за чушь?
  3. А зачем?
  4. Сейчас еще один пост про ЗОЖ пойдет…
  5. Пьет, наверно, всякие добавки вроде NADH, витамины, минералы, сенолитики или/и еще всякие непонятные штуки.
  6. О, интересно, может, про исследования старения пишет, или про агитацию, или про инвестирование.

На самом деле нет. Пост о том, как я начала, прекратила и снова возобновила принимать еще не одобренный препарат от своего генетического заболевания Шарко-Мари-Туса (ШМТ) 1а типа. Для тех, кто не знаком с болезнью, картинка с механизмом её развития и симптомами прилагается. Вкратце: мутация в гене, кодирующем один из белков оболочки периферических нейронов (миелина), приводит к повышенной экспрессии этого белка, что выражается в неспособности нервного импульса нормально доходить до мышц и их активировать.

Про то, как я начала бороться со своим старением, изображение №1

Самым первым и выраженным признаком заболевания является постепенный отказ голеностопов и ступней функционировать, далее руки, потом может появится проблема с дыханием в связи с проблематичной активацией диафрагмы и т.д. Даже мои друзья и знакомые в основном знают только о моей проблеме с ногами (т.к. это то, что бросается в глаза). Для меня же самым фиговым симптомом является хроническая усталость и слабость, от которых очень сложно избавиться даже сном длительностью в 10 часов. Почему я привязала это к старению? Потому что, начиная с возраста 14-15 лет я не чувствовала себя молодой именно из-за вечной усталости. Да, я кажусь достаточно энергичной, я активно занимаюсь всякими физическими упражнениями, постоянно учусь, работаю и т.д., в общем-то иногда даже больше среднестатистического человека. Но то, что ускользает от глаз почти всех (кроме тех, кто непосредственно живет со мной) — периодические 2-3-часовые жуткие моменты бездействия из-за невозможной усталости и затуманенного сознания. В эти моменты я просто лежу и смотрю в потолок или в сериал. А еще часто я отказываюсь от встреч с людьми именно из-за усталости. С возрастом таких моментов стало больше, и меня это совершенно не устраивает.

Я давно слежу за активностью организации CMTA, я про нее уже много писала. Это один из лучших, как мне кажется (да и не только мне, они недавно получили самый высокий рейтинг среди фондов благотворительности), фондов и, несомненно, самый лучший источник информации о ШМТ. Они занимаются не только сбором денег на продвижение исследований, разработку лекарств, но и информирование пациентов и даже организацию лагерей для детей с ШМТ для всех видов заболевания (а их там оооочень много в зависимости от гена и мутации). Они же сотрудничают с компанией Pharnext, которая с помощью ИИ нашла комбинацию уже одобренных препаратов, которая работает на людях с моим типом ШМТ. Лекарство известно под кодовым названием PXT3003 и состоит из 3 компонентов: баклофенаналтрексона и сорбита. Подробнее о препарате здесь.

Про то, как я начала бороться со своим старением, изображение №2

Если прочитать отдельно информацию по каждому препарату, то недоумение почти гарантировано — как вообще это всё вместе работает для лечения ШМТ? Первый компонент — препарат против алкоголизма. Он воздействует на ГАБА рецепторы прямо как алкоголь, подавляя активность нервной системы, миорелаксант вообщем. Второй воздействует на опиоидные рецепторы и тоже используется для борьбы с алкогольной и опиоидной зависимостью, хотя в малых дозах (как раз в случае PXT3003) обладает обезболивающим и противовоспалительным действием. Третий вообще сахарозаменитель (продукт метаболизма глюкозы), который воздействует на мускариновые рецепторы. Но ИИ решил, что именно такая комбинация воздействует на всё, что нужно, и, возможно, исправит демиелинизацию при ШМТ типе 1а. И это работает! И на грызунах, и на людях, и на мне конкретно. Хотя последние данные говорят о том, что препарат не восстанавливает миелинизацию, а воздействует на нервно-мышечные соединения, улучшая иннервацию мышц.

Важно оговориться, что PXT3003 еще не одобрен. Результаты фаз II и III клинических исследований очень обнадеживающие, но из-за проблем с формулировкой препарата одной из партий фаза III была приостановлена. Компании пришлось заново запускать эту фазу, общаться с FDA, получать одобрение и тд. Я решила, что не готова ждать еще, возможно, 2-4 года до того, как препарат появится на рынке. Все компоненты можно купить отдельно, смешать и принимать. Что я и сделала. Сначала я опросила других людей с ШМТ моего типа в группе на фейсбуке, пробовали ли они сделать тоже самое, и были ли побочки. Оказалось, многие принимают баклофен или налтрексон отдельно для расслабления мышц или для избавления от боли соответственно. Среди побочек: головокружение и тошнота. Один человек из США сообщил мне, что он уговорил своего невролога выписать ему все три компонента, кроме как слабительного эффекта сорбита никаких других побочек он не заметил, а вот выносливость стала лучше. Я решила, что надо брать.

В Японии невозможно приобрести баклофен и налтрексон в нужных дозах без рецепта. Поэтому пришлось подключать родственников, которые купили все препараты в России и отправили мне. Конечно, нужно было подтвердить, что ввозить эти препараты в Японии легально и не нужно оформлять никаких документов. Ни один из препаратов не входит в список запрещенных или контролируемых веществ, а специальный сертификат не нужен, если ввозишь их сроком не более, чем на 1 месяц. Далее возникли вопросы спешивания, хранения (стабильности), режима приема, дальнейшей доставки.

Налтрексон продается в капсулах дозировкой 50 мг, а мне нужна доза 1.4 мг. В исследовании пациентам дают именно суспензию, поэтому я тоже решила приготовить жидкость (смешивание твердых веществ достаточно tricky). 50 мг налтрексона ~ 35 доз, добавила 420 мг (1 доза) * 35 = 14.7 г сорбита, добавила воды (для получения 2 мл лекарства на дозу), размешала, и готово! Погуглила стабильность налтрексона — при температуре в холодильнике могу хранить до 2 недель в темноте, приготовила доз на этот срок, обернула фольгой, храню в холодильнике. Баклофен продается в дозировке 10 мг и 25 мг, мне нужно 12 мг/доза, я принимаю пока 10 мг/доза просто таблеткой. Баклофен — самый “опасный” из комбинации, его нужно плавно как начинать, так и заканчивать принимать. Поэтому я начала с дозы 5 мг в день, постепенно увеличивая до 20 мг/день. Спустя 2 недели приема полноценной дозы всей комбинации препаратов, появились первые улучшения: левая нога встала прямо (до этого голеностоп всегда заваливался наружу даже во время стояния), первый раз смогла поднять свое тело на руках в положении мостик (кисти тоже до этого заваливались наружу из-за чего не могла подняться), стала более энергичной, появились силы на многие свершения, стало легче танцевать и заниматься на пилоне, по утрам пропало ощущение, что на ногах 10-ти килограммовые гири, наконец почувствовала себя здоровой и молодой. Изначально иногда подташнивало, но это быстро прошло, больше побочек не было. Так прошло чуть больше месяца. И тут… Правильно, КОВИД19. Рейсы прекращены, новая партия лекарств не доставлена.

Пришлось прекратить принимать баклофен на целый месяц. Первая неделя отмены была особенно жуткой: туман в голове, постоянная сонливость, вернулись 3-х часовые периоды утомленного бездействия. Я была очень расстроена, что вот наконец совсем недавно я вдохнула запах молодости и здоровья, а теперь на меня опять надели противогаз и непонятно, когда снимут. Улучшения в левом голеностопе тоже ушли, и я почти полностью бросила физические упражнения. Посылки из России так и висят, но мне удалось получить баклофен из Индии неделю назад, и я снова принимаю все три препарата. Удивительно, как быстро вернулась энергия и пропал туман в голове — всего через пару дней. Сейчас я снова сильна и весела. Я ждала препарата для ШМТ >10 лет с того момента, как один невролог мне сказал: “Заболевание твое неизлечимо, будет прогрессировать, и, скорее всего, будешь в коляске сидеть”. Ха, «на пилоне буду сидеть» — сказала бы я ему сейчас.

Про то, как я начала бороться со своим старением, изображение №3

Какие можно сделать выводы и дать практические советы из всей этой истории?

  1. ИИ спасет человечество, если люди не будут дебилами и будут применять его правильно, а также введут методы регулирования его применения.
  2. Лечите все ваши недуги! Это первый шаг в борьбе со старением. Задайтесь вопросом: что прямо сейчас я могу сделать в рамках доказательной медицины, что может улучшить мое здоровье? Вылечить/проверить зубы? Снизить повышенное давление? Сделать скрининг на рак, какой именно (согласно вашей семейной истории, возрасту и полу)? Где-то что-то болит, не провериться ли мне? Какие есть генетические заболевания — не соглашайтесь с приговором “неизлечимо”, изучайте литературу.
  3. Лекарства — это круто. Они проходят супер тщательный отбор, на них тратятся огромные силы, средства и много времени. Да, процесс не идеален, но люди будут продолжать его совершенствовать. Мы должны найти способ ускорения выхода препаратов на рынок.
  4. Счастье — это правильно подобранные препараты и терапии.
  5. Если у вас прямо сейчас ничего не болит, вы полны сил и не можете пожаловаться ни на один аспект вашего здоровья — это очень круто, и я вам уже почти не завидую.
  6. Нет ничего важнее здоровья, денег и времени. Первое очень часто можно купить с помощью второго, но очень часто необходимо третье, чего почти всегда не хватает.
  7. Прежде чем что-то принимать, убедитесь, что benefits overweigh risks. Есть ли достаточно доказательств, что это что-то сработает именно для вашей группы (заболевания, возраста, пола и т.д.)?
  8. Помимо ощущений у вас должен быть объективный метод оценки эффективности препарата. У меня это тест на прохождение 10 метров: проверила, сколько секунд занимает пройти это расстояние до приема препаратов (обычная и максимальная скорость по 3 раза каждый подход, посчитала средний показатель). Замерю после нескольких месяцев приема снова. Такой же тест использовали и Pharnext в клинических исследованиях.

Закончу вот таким высказыванием Рудольфа Вирхова:

«Life itself is but the expression of a sum of phenomena, each of which follows the ordinary physical and chemical laws. … Disease is not something personal and special, but only a manifestation of life under modified conditions, operating according to the same laws as apply to the living body at all times, from the first moment until death.»