Редактирование генома на стадии зиготы

Биолог Денис Ребриков о наследственной глухоте, редактировании генома и вирусе иммунодефицита человека Орфанные заболевания возникают у ребенка вследствие генетического нарушения, когда у родителей совпадает мутация по конкретному гену, обе поломанные копии которого достаются ребенку — по одной от отца и матери. Сами родители при этом здоровы, поскольку у них сломана лишь одна копия гена и работает вторая. Однако у ребенка один ген фактически отсутствует, и функция, которую он должен […]